Bond.az сообщает, что Korro Bio Inc. (NASDAQ:KRRO) объявила о добавлении KRRO-111 в свой портфель для потенциального лечения дефицита альфа-1-антитрипсина (ААТД).
KRRO-111 представляет собой конъюгированный с GalNAc олигонуклеотид, который вводится подкожно в клетки печени. Он предназначен для исправления патогенного однонуклеотидного варианта в мРНК ААТ для восстановления продукции нормального белка ААТ.
ААТД — это генетическое заболевание, вызванное миссенс-мутацией в гене SERPINA1, приводящее к эмфиземе легких и циррозу печени у взрослых. Более 95% тяжелых случаев гомозиготны по мутации PiZ, затрагивая около 3,4 миллиона человек в мире.
Единственное одобренное FDA лечение ААТД — аугментационная терапия, еженедельная инфузия ААТ-белка, полученного из плазмы.
В доклинических исследованиях KRRO-111 показал более 90% редактирования транскриптов ААТ в клетках печени, что привело к примерно 90% восстановленного функционального белка ААТ в плазме на мышиной модели.
В исследовании с повторными дозами у мышей PiZZ в дозе 3 мг/кг KRRO-111 снизил неинклюзионный Z-AAT примерно на 95% по сравнению с контролем на 28 и 56 день, с постепенным очищением существующих агрегатов.
Компания планирует представить дополнительные данные на будущем научном мероприятии. Korro Bio также разрабатывает KRRO-121 для гипераммониемии при нарушениях цикла мочевины.
