ЮЖНЫЙ САН-ФРАНЦИСКО - Компания Tenaya Therapeutics (NASDAQ:TNYA) представила промежуточные данные клинического исследования RIDGE-1 фазы 1b/2 по оценке генной терапии TN-401 при аритмогенной правожелудочковой кардиомиопатии, вызванной мутациями в гене PKP2.
У всех шести пациентов, получивших одну инфузию TN-401, наблюдалось снижение преждевременных желудочковых сокращений: на 60% в когорте 1 и на 67% в когорте 2.
Акции компании выросли на 114% за последний год, в настоящее время торгуются по $0,94 при рыночной капитализации $203 млн. Компания имеет больше денежных средств, чем долгов.
Лечение хорошо переносилось. Наиболее частыми нежелательными явлениями были транзиторное повышение тропонинов или трансаминаз. Одно повышение ферментов печени 3-й степени было связано с ошибкой в приеме лекарств.
Европейское агентство по лекарственным средствам присвоило TN-401 статус PRIME. PKP2-ассоциированная ARVC поражает около 70 000 человек в США.
