Design Therapeutics объявила новые данные клинических испытаний DT-216P2 у пациентов с атаксией Фридрейха.
16 пациентов прошли четырехнедельный курс внутривенного введения DT-216P2. В группе дозы 1 мг/кг пациенты показали среднее улучшение на 6,4 балла по модифицированной шкале оценки атаксии Фридрейха.
DT-216P2 хорошо переносился, серьезных нежелательных явлений не зафиксировано. Компания планирует предоставить обновленную информацию о планах развития в четвертом квартале 2026 года.
