Bond.az - Акции BioMarin Pharmaceutical Inc (NASDAQ:BMRN) выросли на 4,8% на постмаркете в среду после положительных результатов исследования фазы 3 CANOPY-HCH-3, оценивающего VOXZOGO (восоритид) у детей с гипохондроплазией.
Исследование достигло первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значимое улучшение годовой скорости роста на 2,33 см/год по сравнению с плацебо на 52-й неделе. Компания заявила, что результаты превзошли ожидания. Также отмечено статистически значимое увеличение роста стоя и Z-показателя роста.
BioMarin сообщила о статистически значимом улучшении размаха рук на 52-й неделе по сравнению с плацебо, что было ключевой предварительно заданной вторичной конечной точкой. Компания отметила, что эти улучшения могут повлиять на доступ, повседневную активность и независимость детей с гипохондроплазией.
Профиль безопасности соответствовал установленному профилю при ахондроплазии, новых сигналов безопасности не выявлено.
BioMarin планирует подать дополнительную заявку на новый препарат в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в третьем квартале 2026 года, затем обратиться в Европейское агентство по лекарственным средствам и другие региональные органы здравоохранения. Полные данные исследования будут представлены на предстоящей медицинской конференции.
VOXZOGO в настоящее время одобрен для лечения ахондроплазии, родственного заболевания скелетной дисплазии. Положительные результаты испытаний представляют собой первое ключевое исследование фазы 3 при гипохондроплазии, демонстрирующее улучшение показателей роста.
