Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ:BNTC), биотехнологическая компания на клинической стадии, разрабатывающая генную терапию, стала центром внимания в лечении редких заболеваний после обнадеживающих промежуточных результатов для своего ведущего кандидата BB-301.
Компания сообщила о 100% частоте полного ответа в когорте 1 исследования фазы 1b/2a для BB-301 при лечении окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД). Это генетическое заболевание вызывает прогрессирующую мышечную слабость в горле и веках.
Результаты показали эффективность при низкой дозе, что создает многообещающий прецедент для одобрения регулирующими органами. Серьезных побочных эффектов не наблюдалось, что подтверждает профиль безопасности.
Начато дозирование в когорте 2. Требуемое FDA ступенчатое дозирование может продлить сроки.
FDA присвоило BB-301 статус ускоренного рассмотрения, а Европейское агентство по лекарственным средствам предоставило статус орфанного препарата.
В ноябре 2025 года Benitec завершила привлечение капитала в размере 100 миллионов долларов, укрепив финансовое положение. Согласно Bond.az, компания имеет больше денежных средств, чем долга.
Аналитики отмечают смешанные настроения инвесторов в секторе генной терапии, но клинический профиль BB-301 остается сильным.
