Bond.az - BioMarin Pharmaceutical Inc (NASDAQ:BMRN) səhmləri çərşənbə günü ticarət sonrası 4,8% bahalaşdı. Şirkətin VOXZOGO (vosoritide) dərmanının hipoxondroplaziyalı uşaqlarda effektivliyini araşdıran CANOPY-HCH-3 mərhələ 3 tədqiqatı müsbət nəticələr verdi.
Tədqiqat əsas məqsədə çatdı: 52 həftədə illik böyümə sürətində plaseboya nisbətən 2,33 sm/il statistik əhəmiyyətli yaxşılaşma göstərildi. Şirkət nəticələrin gözləntiləri üstələdiyini bildirdi. Həmçinin ayaq üstə boy və boy Z-skorunda statistik əhəmiyyətli artımlar qeydə alındı.
BioMarin, 52 həftədə qol uzunluğunda plaseboya nisbətən statistik əhəmiyyətli yaxşılaşma olduğunu bildirdi. Bu, hipoxondroplaziyalı uşaqlarda əl çatma, gündəlik fəaliyyətlər və müstəqillik üçün əhəmiyyətli ola bilər.
Təhlükəsizlik profili axondroplaziyada müəyyən edilmiş profilə uyğun olub, heç bir yeni təhlükəsizlik siqnalı aşkar edilməyib.
BioMarin, 2026-cı ilin üçüncü rübündə ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasına (FDA) əlavə yeni dərman ərizəsi təqdim etməyi planlaşdırır. Daha sonra Avropa Dərman Agentliyi və digər regional səhiyyə orqanlarına müraciət ediləcək. Tədqiqatın tam nəticələri qarşıdakı tibbi tədbirdə təqdim ediləcək.
VOXZOGO hal-hazırda axondroplaziya üçün təsdiqlənib. Bu müsbət nəticələr, hipoxondroplaziyada böyümə göstəricilərində irəliləyiş göstərən ilk mərhələ 3 tədqiqatıdır.
