Bond.az xəbər verir ki, Korro Bio Inc. (NASDAQ:KRRO) KRRO-111 adlı yeni dərman namizədini alfa-1 antitripsin çatışmazlığı (AATD) potensial müalicəsi üçün pipeline-ına əlavə etdiyini açıqladı.
KRRO-111, qaraciyər hüceyrələrinə subkutan yolla verilən GalNAc-konjuqasiya edilmiş oligonucleotiddir. O, AAT mRNA-da patogen bir nukleotid variantını düzəldərək normal AAT proteininin istehsalını bərpa etmək üçün nəzərdə tutulub.
AATD, ən çox SERPINA1 genində bir missense mutasiyası nəticəsində yaranan genetik xəstəlikdir. Yetkinlərdə ağciyər amfizemi və qaraciyər sirrozu müşahidə olunur. Ağır klinik halların 95%-dən çoxu PiZ mutasiyası üçün homozigotdur. Dünyada təxminən 3,4 milyon insanda çatışmazlıq allel kombinasiyaları var.
Hazırda AATD üçün FDA tərəfindən təsdiqlənmiş yeganə müalicə augmentasiya terapiyasıdır - həftədə bir dəfə insan plazmasından əldə edilən AAT proteininin infuziyası.
Klinik öncəsi tədqiqatlarda KRRO-111, qaraciyər hüceyrələrində AAT transkriptlərinin 90%-dən çox redaktəsini nümayiş etdirdi. Bu, AATD siçan modelində plazmada təxminən 90% bərpa olunmuş funksional alfa-1 antitripsin proteini ilə nəticələndi.
Təkrarlanan doza tədqiqatında, PiZZ siçanlarına 3 mq/kq dozada KRRO-111 verilməsi, 28 və 56-cı günlərdə qeyri-inclusion Z-AAT-ni nəqliyyat vasitəsi ilə müqayisədə təxminən 95% azaldıb. Mövcud aqreqatlar tədricən təmizlənib, inclusion ilə əlaqəli Z-AAT isə 28-ci gündə təxminən 69% azalıb.
Şirkət gələcək elmi görüşdə KRRO-111 proqramından əlavə məlumatları təqdim etməyi planlaşdırır. Korro Bio, KRRO-111 ilə yanaşı, sidik dövranı pozğunluqları olan xəstələrdə hiperammonemiyanın potensial müalicəsi üçün KRRO-121-i də inkişaf etdirir.
Korro Bio, Kembric, Massaçusets ştatında yerləşən, Oligonucleotide Promoted Editing of RNA platformasından istifadə edərək genetik dərmanlar hazırlayan bir biofarmasevtika şirkətidir.
