Design Therapeutics, DT-216P2 preparatının Friedreich ataksiyası olan xəstələrdə klinik sınaqlarının yeni məlumatlarını açıqladı.
16 xəstə dörd həftə ərzində həftəlik venadaxili DT-216P2 qəbul etdi. 1 mpk doza qrupunda xəstələr modifikasiya olunmuş Friedreich Ataksiya Qiymətləndirmə Şkalasında orta hesabla 6,4 bal yaxşılaşma göstərdi.
DT-216P2 yaxşı tolere edildi və heç bir ciddi mənfi hadisə qeydə alınmadı. Şirkət 2026-cı ilin dördüncü rübündə inkişaf planları ilə bağlı yeniləmə təqdim edəcək.












