Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ:BNTC), gen terapiyası üzrə ixtisaslaşmış bir klinik mərhələ biotexnologiya şirkəti, nadir xəstəlik müalicəsi sahəsində diqqət mərkəzinə çevrilib. Şirkətin aparıcı namizədi BB-301 üçün ilkin klinik nəticələr ümidvericidir.
Benitec Biopharma, BB-301-in okulofaringeal əzələ distrofiyası (OPMD) müalicəsi üçün 1b/2a faza klinik tədqiqatında 1-ci Kohortda 100% tam cavab nisbəti bildirdi. Bu genetik pozğunluq boğaz və göz qapaqlarında mütərəqqi əzələ zəifliyinə səbəb olur.
Klinik nəticələr aşağı dozada effektivlik göstərdi ki, bu da tənzimləyici təsdiq üçün perspektiv yaradır. Sınaq iştirakçılarında ciddi mənfi hadisələrin olmaması təhlükəsizlik profilini dəstəkləyir.
Şirkət 2-ci Kohortda dozajlamağa başlayıb. FDA tərəfindən tələb olunan pilləli dozajlama inkişaf cədvəlini uzada bilər.
FDA BB-301-ə Sürətləndirilmiş Status verib. Avropa Dərman Agentliyi də yetim dərman təyinatı verib.
2025-ci ilin noyabrında Benitec Biopharma 100 milyon dollar kapital artımı başa çatdırdı. Bu maliyyə mövqeyini gücləndirdi. Bond.az məlumatına görə, şirkət borcdan daha çox nəqd pula malikdir.
Analitiklər gen terapiyası sektorunda qarışıq investor əhval-ruhiyyəsi olduğunu qeyd edirlər. Bununla belə, BB-301-in klinik profili güclüdür.
